Ученые разработали инновационный метод генной терапии для борьбы с наследственными заболеваниями глаз
Специалисты из направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» представили новую технологию, способную совершить прорыв в отечественной медицине. Раньше многие наследственные патологии глаз считались неизлечимыми из-за сложностей с доставкой крупных генов в клетки. Однако теперь исследователи применили механизм белкового сплайсинга — естественный процесс, в котором особые молекулы, известные как интеины, помогают соединять две части белка в единую функциональную структуру. Это позволило им эффективно «собирать» большие терапевтические белки непосредственно внутри клеток, что открывает путь для точечного введения препаратов в сетчатку глаза и восстановления функций, утраченных из-за генетических мутаций.
Эффективность технологии подтверждена в экспериментах на клетках человека и мышей
Как отметил Андрей Бровин, младший научный сотрудник направления «Генная терапия» и выпускник аспирантуры по молекулярной биологии Университета «Сириус», «мы продемонстрировали, что этот подход одинаково успешно работает в клетках человека и мыши, что делает его пригодным для заместительной терапии генов, ранее считавшихся слишком крупными для доставки». Сейчас команда сосредоточена на проверке биологической безопасности и терапевтической эффективности прототипа препарата в условиях in vivo. Если результаты окажутся положительными, на основе этой технологии можно будет разрабатывать новые лекарства для лечения ретинопатий и множества других наследственных заболеваний.
Технология уже применена для создания прототипа против болезни Штаргардта
Одним из первых практических применений стало создание прототипа препарата для терапии болезни Штаргардта — распространенной формы наследственной макулярной дегенерации. Это подчеркивает потенциал метода не только для офтальмологии, но и для других областей медицины, где требуются решения для доставки крупных генетических конструкций. Разработка знаменует важный шаг в преодолении барьеров, связанных с размером генов, и может значительно ускорить появление эффективных методов лечения ранее неизлечимых состояний.
Источник: https://iz.ru/